1er paciente dosificado en 201 ensayo de IkT

Estudio Inhibikase para probar la seguridad de la terapia oral en 22 sitios de EE. UU.

de Margarida Maia, PhD | 19 de mayo de 2023

Inhibikase Therapeutics, que está reclutando hasta 120 pacientes con enfermedad de Parkinson no tratados en los EE. UU. para probar su terapia oral IkT-148009, anunció que su programa de prueba 201 acaba de dosificar a su primer participante.

El ensayo de fase 2 (NCT05424276) está evaluando la seguridad y la tolerabilidad de IkT-148009 frente a un placebo en personas con Parkinson de 30 a 75 años que no han recibido tratamiento previo. El estudio también evaluará la farmacocinética de la terapia, es decir, su movimiento hacia adentro, a través y fuera del cuerpo.

El medicamento se administrará por vía oral en forma de cápsula de gelatina una vez al día en dosis de 50, 100 y 200 mg durante 12 semanas, o alrededor de tres meses.

La información sobre contactos y ubicaciones para los 22 sitios de estudio de EE. UU. está disponible en la página de prueba; no todas las ubicaciones han comenzado a reclutar. El juicio, que comenzó este mes, se prolongará hasta octubre.

"La dosificación del primer paciente en nuestro ensayo '201' completa el primer hito en nuestro programa de Fase 2 renovado que evalúa el beneficio clínico de IkT-148009 para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y trastornos relacionados", Milton H. Werner, PhD, presidente de Inhibikase y CEO, dijo en un comunicado de prensa.

IkT-148009 había sido suspendido clínicamente a fines del año pasado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) debido a problemas de seguridad. Los problemas surgieron del uso de la dosis más alta de 200 mg/día, con la FDA buscando datos farmacológicos y de seguridad adicionales sobre la terapia.

Esa suspensión clínica se eliminó parcialmente en enero, después de que se descubrió que la dosis más alta alcanzaba niveles constantes en el cuerpo después de cuatro días sin causar efectos secundarios graves en voluntarios sanos.

La compañía ha compartido los nuevos datos con la FDA mientras busca la autorización para reanudar las pruebas de esta dosis más alta.

Inhibikase diseñó su terapia para tratar la causa del Parkinson, una enfermedad caracterizada por la muerte y disfunción de las neuronas, o células nerviosas, en una parte del cerebro que controla el movimiento y la coordinación.

Los síntomas de la enfermedad de Parkinson se deben a la acumulación de la proteína alfa-sinucleína, que forma agregados o cúmulos tóxicos que finalmente provocan la muerte de las neuronas dopaminérgicas. Estas células nerviosas se comunican con otras neuronas mediante la liberación de una molécula de señalización llamada dopamina.

IkT-148009 es una pequeña molécula diseñada para ingresar al cerebro y bloquear la actividad de la tirosina quinasa de Abelson (c-Abl), una proteína conocida por desempeñar un papel en la regulación de cómo las neuronas responden al daño. Se espera que el bloqueo de c-Abl detenga la progresión de la enfermedad y revierta la pérdida de neuronas secretoras de dopamina.

"Nuestra investigación ha validado el papel fundamental que desempeña c-Abl en el inicio y la progresión de la enfermedad de Parkinson, así como el potencial de IkT-148009 como un nuevo enfoque prometedor para la modificación de la enfermedad", dijo Werner.

El estudio 201 también analizará la eficacia preliminar, incluidas medidas de síntomas motores y no motores, y los niveles de alfa-sinucleína fosforilada en la piel y el líquido cefalorraquídeo, el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. Un estudio reciente mostró que este tipo de análisis puede detectar la enfermedad de Parkinson con gran precisión.